YMG全媒体记者 刘晋 通讯员 李成修 王婧 摄影报道

在就医过程中，常常会接触到疗效更好、安全性更高的新药，也会受益于不断优化的诊疗方案。很多人会好奇，这些新药和新技术，是如何从实验室走向病床，真正安全地用于患者身上的？答案的关键，就是临床试验。

近日，记者采访到烟台毓璜顶医院药物临床试验办公室主管药师李康琪，她表示，临床试验并不是大众误解中的“冒险试药”，而是现代医学上市前必须通过的“安全大考”，是守护每一位患者用药安全、推动医学进步的重要基石。

临床试验到底是啥？

“临床试验，简单来说，就是在人体（健康志愿者或患者）身上开展的系统性科学研究，用来验证一种新药、新医疗器械或新治疗方案是否安全有效。”李康琪表示，在我国，任何新药想要获得批准上市、进入医院和药房，都必须完成规范、完整的临床试验。“我们今天使用的所有药物，都曾在严格的临床试验中接受过科学检验。”

一项正规的临床试验，在真正用于人体之前，早已在实验室和动物模型中进行了长期研究。只有在初步证明具有潜在治疗价值、且整体风险可控后，才能申请开展临床试验。我国所有临床试验都必须经过国家药品监督管理部门批准，并通过伦理审查委员会严格审查，其核心原则是：受试者的权益、安全和福祉，必须高于科学研究和社会利益，这是临床试验不可动摇的伦理底线。

临床试验要经过哪些阶段？

李康琪介绍，临床试验通常分为四期，每一期目标明确、层层递进，共同构成药物从研发到广泛应用的完整证据链。

“Ⅰ期临床试验是药物首次在人体进行测试，主要观察人体对药物的耐受程度、吸收分布代谢排泄规律，探索安全剂量范围。这一阶段样本量较小，多为健康志愿者或特定疾病患者；Ⅱ期临床试验进一步扩大受试者范围，重点初步评价药物疗效，并继续观察安全性，为Ⅲ期研究确定给药方案、研究规模提供科学依据。”李康琪表示，Ⅲ期临床试验是新药上市前最关键的“终极大考”，一般在全国乃至全球多家医院同步开展，纳入上千名患者，与现有标准治疗或安慰剂对照，全面、确证性地评估疗效与风险。只有通过Ⅲ期临床试验，药物才有机会获得上市许可。而Ⅳ期临床试验则在药物上市后开展，在更广泛、更贴近真实临床的人群中长期追踪观察，及时发现罕见或长期不良反应，进一步优化用药方案，让药物在真实世界中更安全、更精准地服务患者。

参加临床试验，就是当“小白鼠”吗？

长期以来，社会上存在一种误解：“参加临床试验就是当小白鼠。”这是对临床试验最大的认知偏差。李康琪认为，在规范的临床试验中，研究者必须用通俗易懂的语言，完整告知参与者试验目的、流程、可能获益、潜在风险及保护措施。“参与者在充分理解、自愿签署知情同意书后才能加入，并且可随时无理由退出，不会因此影响正常治疗。试验过程中，受试者会获得更密集的医学监测、更细致的健康随访，申办方也会按规定购买保险，最大限度保障参与者安全。”

对于很多患者而言，临床试验是重要的治疗新选择，尤其是在肿瘤、疑难重症、罕见病等领域，当现有疗法效果有限时，临床试验往往意味着接触前沿治疗方案的机会。此外，上市前临床试验中试验药物和相关检查均为免费，在一定程度上可减轻患者的经济负担。

近年来，我国临床试验监管体系不断完善，对质量的要求持续提升，对伦理的要求也更加严格，越来越多本土创新药通过高质量临床试验走向市场，让国内患者与全球同步用上新药好药。临床试验的规范发展，不仅推动医药行业进步，更直接提升全民健康保障水平。

“临床试验是连接基础研究与临床应用的桥梁，是新药上市前最后一道安全防线，也是无数患者重获健康的希望所在。理性认识临床试验，消除误解与偏见，让每一份医学探索，都成为真正照亮生命的前路。”她说。